התרופה: אידלליסיב, המיועדת לטיפול בלוקמיה לימפוציטית כרונית, לימפומה פוליקולרית ולימפומה לימפוציטית קטנה, עוצרת את התרבות התאים הסרטניים בגוף
אסף גולן
חברת התרופות גיליאד פיתחה תרופה חדשה לטיפול בשלושה סוגים של סרטן הדם שעד כה לא היתה עבורם תרופה אפקטיבית. מדובר בתרופה אידלליסיב. התרופה החדשה, מבוססת על מולקולה קטנה מכווננת וממוקדת מטרה, החוסמת את פעילות החלבון PI3Kδ. חלבון זה מאפשר התרבות תאי דם לבנים סרטניים וחסימתו מסייעת בדיכוי תהליך זה.
אישור ה-FDA מתבסס על שני מחקרים קליניים שפורסמו בכתב העת הרפואי הנחשב NEJM. במחקר שנערך בקרב 220 חולי CLL נמצא כי נבדקים שקיבלו טיפול משולב Idelalisib ו- Rituximab השיגו 93% הישרדות-ללא-התקדמות מחלה (PFS) לעומת 46% בקבוצת הביקורת. מספר המטופלים שהגיב לטיפול המשולב עמד על 81% לעומת 13% בקבוצת הביקורת. במחקר השני שנערך בקרב 125 חולי iNHL מתוכם 98 חולי FL ו-SLL אשר לא הגיבו לטיפול ב- Rituximab וכימותרפיה ממשפחת ה- alkylating agent, שיעור התגובה הכוללת עמד על כ- 54%.
בעקבות הניסויים המוצלחים האלו הודיע מנהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) כי הוא מאשר את התרופה לטיפול בשלושה סוגי סרטן דם בתאי B. התרופה אושרה במסגרת התכנית לאישור מואץ של ה-FDA , מסלול
המזרז את הכנסתן לשוק של תרופות לטיפול במחלות חמורות או מסכנות חיים, שמחזיקות בפוטנציאל לענות על צרכים רפואיים שעד כה נותרו ללא מענה.
ה-FDA אישר את הטיפול כטיפול יחיד לחולי לימפומה פוליקולרית (FL), שטופלו קודם לכן בשני טיפולים לפחות, כטיפול יחיד לחולי לימפומה לימפוציטית קטנה (SLL), שטופלו קודם לכן בשני טיפולים לפחות, וכטיפול משולב עם ריטוקסימאב לחולי לימפומה לימפוציטית כרונית (CLL), שטופלו בעבר בטיפול אחד לפחות. האפשרויות הטיפוליות בסרטני דם אלו מוגבלות עבור חולים אשר מחלתם התקדמה למרות הטיפול המקובל.
בישראל חיים כ-1500 חולים הסובלים מ-CLL, FL ו-SLL, סרטני דם חשוכי מרפא המתפתחים באיטיות ועלולים לגרום לסיבוכים מסכני חיים דוגמת אנמיה, זיהום חמור וכשל מוח עצם. הטיפול התרופתי במחלות אלו נועד להאט את קצב התקדמותן ולאפשר לחולים בהן לחיות לאורך זמן תוך שמירה על איכות חיים טובה.
מקור
אסף גולן
חברת התרופות גיליאד פיתחה תרופה חדשה לטיפול בשלושה סוגים של סרטן הדם שעד כה לא היתה עבורם תרופה אפקטיבית. מדובר בתרופה אידלליסיב. התרופה החדשה, מבוססת על מולקולה קטנה מכווננת וממוקדת מטרה, החוסמת את פעילות החלבון PI3Kδ. חלבון זה מאפשר התרבות תאי דם לבנים סרטניים וחסימתו מסייעת בדיכוי תהליך זה.
אישור ה-FDA מתבסס על שני מחקרים קליניים שפורסמו בכתב העת הרפואי הנחשב NEJM. במחקר שנערך בקרב 220 חולי CLL נמצא כי נבדקים שקיבלו טיפול משולב Idelalisib ו- Rituximab השיגו 93% הישרדות-ללא-התקדמות מחלה (PFS) לעומת 46% בקבוצת הביקורת. מספר המטופלים שהגיב לטיפול המשולב עמד על 81% לעומת 13% בקבוצת הביקורת. במחקר השני שנערך בקרב 125 חולי iNHL מתוכם 98 חולי FL ו-SLL אשר לא הגיבו לטיפול ב- Rituximab וכימותרפיה ממשפחת ה- alkylating agent, שיעור התגובה הכוללת עמד על כ- 54%.
בעקבות הניסויים המוצלחים האלו הודיע מנהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) כי הוא מאשר את התרופה לטיפול בשלושה סוגי סרטן דם בתאי B. התרופה אושרה במסגרת התכנית לאישור מואץ של ה-FDA , מסלול
המזרז את הכנסתן לשוק של תרופות לטיפול במחלות חמורות או מסכנות חיים, שמחזיקות בפוטנציאל לענות על צרכים רפואיים שעד כה נותרו ללא מענה.
ה-FDA אישר את הטיפול כטיפול יחיד לחולי לימפומה פוליקולרית (FL), שטופלו קודם לכן בשני טיפולים לפחות, כטיפול יחיד לחולי לימפומה לימפוציטית קטנה (SLL), שטופלו קודם לכן בשני טיפולים לפחות, וכטיפול משולב עם ריטוקסימאב לחולי לימפומה לימפוציטית כרונית (CLL), שטופלו בעבר בטיפול אחד לפחות. האפשרויות הטיפוליות בסרטני דם אלו מוגבלות עבור חולים אשר מחלתם התקדמה למרות הטיפול המקובל.
בישראל חיים כ-1500 חולים הסובלים מ-CLL, FL ו-SLL, סרטני דם חשוכי מרפא המתפתחים באיטיות ועלולים לגרום לסיבוכים מסכני חיים דוגמת אנמיה, זיהום חמור וכשל מוח עצם. הטיפול התרופתי במחלות אלו נועד להאט את קצב התקדמותן ולאפשר לחולים בהן לחיות לאורך זמן תוך שמירה על איכות חיים טובה.
מקור
אין תגובות:
הוסף רשומת תגובה